医药生物行业干细胞疗法：政策扶持，研发提速，产业迎来发展机遇

@2021华创 版权所有证 券 研 究 报 告证券研究报告 | 医药生物 | 2025年5月28日本报告由华创证券有限责任公司编制卖的出价或询价。本报告所载信息均为个人观点，并不构成对所涉及证券的个人投资建议。请仔细阅读PPT后部分的分析师声明及免责声明。干细胞疗法：政策扶持，研发提速，产业迎来发展机遇华创医药首席分析师 郑辰华创医药高级分析师 高初蕾执业编号：S0360520110002邮箱：zhengchen@hcyjs.com执业编号：S0360524070002邮箱：gaochulei@hcyjs.com 证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 2干细胞疗法：从临床逐渐走向商业化• 干细胞疗法方兴未艾：干细胞凭借其多向分化潜能和自我更新能力，在再生医学、疾病治疗等领域展现一定治疗潜力，为免疫性疾病、心脑血管疾病、神经退行性疾病等难治性疾病提供了新的治疗希望，成为生物医药领域的重要发展方向。 Market.US预计全球市场规模将从2025年的170亿美元增长至2030年的330亿美元（CAGR 14%），前瞻产业研究院预计中国市场规模2026年达325亿元。• 中美相继迎来干细胞药品商业化元年：2025年中美进入干细胞疗法商业化关键阶段，2024年底美国FDA批准首款MSCs药物（Mesoblast RYONCIL）用于治疗SR-aGVHD，中国于2025年初附条件批准首款干细胞药物艾米迈托赛注射液。随着国内干细胞产业扶持政策的逐步推进及监管政策日趋完善，海南博鳌等多地开展干细胞疗法的先行先试，为干细胞疗法的商业化探索多元化可能。• 国内企业研发活跃，逐步进入收获期：医药魔方显示，中国MSCs研发管线占全球的30%，铂生卓越的艾米迈托赛注射液于25年1月获批，在研管线中克罗恩病（江苏拓弘康恒、江苏得康）、膝骨关节炎（上海爱萨尔、无锡赛比曼）、GVHD（天津麦迪森）、肝衰竭（天津昂赛）进入III期， II期进展较快的有牙周炎适应症（北京三有利和泽）、肺泡蛋白沉积症（九芝堂美科）、膝骨关节炎（贵州中观生物）、溃疡性结肠炎（青岛奥克生物）等。• 相关上市公司包括：中源协和（慢性牙周炎II期、肺纤维化I期）、九芝堂（缺血性脑卒中I/IIa期、肺泡蛋白沉积症II期、孤独症IND获批）、天士力（心力衰竭、脑卒中）。• 风险提示：政策变化的风险，研发进展不及预期的风险，商业化进展不及预期的风险。证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 干细胞：多向分化及自我更新潜能赋予治疗想象力3资料来源：君科再⽣医学公众号，华创证券• 细胞治疗产品是指经过适当的体外操作（如分离、培养、扩增、基因修饰等）而制备的人源活细胞产品；包括经过或未经过基因修饰的细胞，如自体或异体的免疫细胞、干细胞、组织细胞等；• 干细胞具备多向分化潜能。干细胞是人体内一类特殊的细胞，是处于细胞系起源顶端的最原始细胞，具有多向分化潜能、自我更新能力，在一定条件下能够分化产生特定组织类型的细胞，具备可移植性，给免疫性疾病、心脑血管疾病、糖尿病、神经退行性疾病等疾病治疗提供希望；• 按照分化潜能，干细胞可分为全能干细胞、多能干细胞、单能干细胞；按照发育阶段，可分为胚胎干细胞、成体干细胞、诱导多能干细胞（人工体外诱导）。干细胞的分类证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 间充质干细胞（MSCs）：干细胞疗法的理想种子细胞4资料来源：胡雨昕等《干细胞治疗在常见新生儿疾病中的应用进展》，华创证券• 全能干细胞中，胚胎干细胞因伦理争议及免疫排斥等较少用于转化研究；人诱导多能干细胞处于研发阶段，展现了一定临床潜力；• 多能干细胞中，造血干细胞主要用于血液系统疾病的治疗；间充质干细胞（MSCs）由于其自我更新、调节免疫、分泌营养因子和诱导间充质细胞系的能力等再生特性，并具有调节免疫系统、影响受损组织周围微环境，以及增强组织修复的归巢和营养特性，成为干细胞疗法的主要种子细胞来源之一。• MSCs存在于身体多处器官和组织，如肝脏、骨髓、牙髓、脐带等，能够分化成成骨、软骨、脂肪细胞等。临床转化研究中主要采用骨髓、脐带、脂肪来源的MSC。间充质干细胞来源丰富MSC类型来源优势劣势骨髓间充质干细胞骨髓干细胞通过骨穿刺或骨髓抽取获取。易于分离、免疫原性较低、临床应用成熟；取材过程侵入性强：骨髓抽取需要进行手术作，可能会引起疼痛和并发症。脐带间充质干细胞脐带间充质干细胞可以从脐带组织中提取。非侵入性获取，增殖能力强，分化潜能可能更优。脐带干细胞单次获取数量有限，商业化过程中需评估扩增能力。脂肪间充质干细胞脂肪干细胞通过抽脂手术从腹部、大腿或臀部的脂肪组织中获取。采集过程简单：与骨髓抽取相比，脂肪组织采集过程较为简单且侵入性小。容易获取大量细胞。在美容整形等领域有应用潜力。可能的脂肪组织污染：脂肪组织的提取和处理过程可能会引入其他细胞或污染物，需要严格的作规范。细胞特性差异：不同来源的脂肪组织中的干细胞可能在特性上有所不同，需要个体化评估。证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 间充质干细胞的作用机理：免疫调节与组织修复5资料来源： Ying Wang et al.《Plasticity of mesenchymal stem cells inimmunomodulation: pathological and therapeutic implications》，华创证券• 不同于小分子化药或大分子生物药，干细胞作为一种活性“药物”，其作用机制并不完全明确。自上世纪科学家分离得到干细胞并开展临床探索后，发现MSCs可能通过免疫调节和促进受损组织再生发挥治疗作用。• 免疫调节：根据炎症环境的变化，MSCs具有双向免疫调节作用（可能通过调节免疫细胞增殖、改善细胞因子分泌等）；• 组织修复：MSCs具有归巢效应，迁移到受损组织处，可能通过其多向分化潜能替代受损细胞。同时MSCs具有强大旁分泌作用，通过分泌一些列生长因子、细胞因子等来调节微环境，促进组织再生。间充质干细胞治疗作用的潜在机制证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 市场规模：应用潜力大，前景广阔6资料来源： 前瞻产业研究院，Market.US，华创证券• 基于免疫调节和组织修复的功能，干细胞疗法的下游应用场景广阔，包括但不限于严肃医疗场景、消费医疗场景；• 据Market.US统计及预测，2025年全球干细胞疗法市场规模~170亿美元，预计至2030年将达到~330亿美金（CAGR 14%）；• 据前瞻产业研究院统计及预测，2025年国内干细胞医疗产业市场规模~298亿元，预计至2026年增长至325亿元。全球：干细胞疗法市场规模预测中国：干细胞医疗产业市场规模证监会审核华创证券投资咨询业务资