医药生物行业周报：诺奖花落miRNA，核酸药物开发方兴未艾

医药生物 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明 1 / 13 医药生物 2024 年 10 月 13 日 投资评级：看好（维持） 行业走势图 数据来源：聚源 《加仓攻守兼备的医药板块—行业周报》-2024.9.29 《《生物安全法案》未纳入 NDAA，制药产业链预计将迎来边际改善—行业周报》-2024.9.22 《关注制药产业链结构性机会及长期布局时点—行业点评报告》-2024.9.19 诺奖花落 miRNA，核酸药物开发方兴未艾 ——行业周报 余汝意（分析师） 汪晋（联系人） 刘艺（联系人） yuruyi@kysec.cn 证书编号：S0790523070002 wangjin3@kysec.cn 证书编号：S0790123050021 liuyi1@kysec.cn 证书编号：S0790124070022  miRNA 可参与基因调控，其异常表达与多种疾病发生发展息息相关 10 月 7 日，2024 年诺贝尔生理学或医学奖授予两名美国科学家维克托·安布罗斯和加里·鲁夫坎，以表彰他们发现了微小核糖核酸（microRNA）及其在转录后基因调控中的作用。miRNA 的研究是分子生物学和基因调控领域的热点之一，在疾病诊断、治疗以及新药开发中具有较大潜力。miRNA 药物研发方兴未艾，主要包括内源性的 miRNA 类似物以及靶向内源性 miRNA 的抑制剂，目前全球研发仍处于早期临床阶段，具有广阔的发展空间。 miRNA 主要通过诱导目标 mRNA 降解或抑制其翻译发挥其生物学功能。成熟的miRNA 由随从链与导向链两条链构成，在细胞质内会与催化的 AGO 蛋白结合，形成 RNA 沉默诱导复合物（RISC）；随后，随从链被降解，导向链引导 RISC 复合物靶向目标 mRNA 互补序列，通过诱导 mRNA 降解或抑制其翻译发挥抑制靶基因表达的生物学功能。内源性 miRNA 的异常表达被报导与各种疾病（如癌症、心血管疾病、传染病、代谢性疾病等）的发生发展密切相关。  核酸药物研发方兴未艾，siRNA 全球药物研发进度相对更快 基于核酸对细胞内 miRNA 的调控方式主要包括两类——miRNA 类似物与靶向miRNA 的反义寡核苷酸。基于上述两种策略布局的调控胞内 miRNA 的新药管线目前仍处于早期临床研究阶段，国内尚无管线进入临床阶段。小干扰 RNA (siRNA)与 miRNA 具有相类似的生物学功能，siRNA 全球药物研发进度相对更快，目前全球范围内已有 6 款 siRNA 药物获批上市，1 款进入 NDA 阶段。国产药企在 siRNA领域进行了丰富的管线布局，悦康药业、正大天晴、齐鲁制药、石药集团、圣诺医药、君实生物、信达生物等企业均有管线进入临床阶段。  10 月第 2 周医药生物线下跌 6.00%，其他生物制品板块跌幅最小 从月度数据来看，2024 年初至今沪深整体呈现上涨趋势。2024 年 10 月第 2 周所有行业均下跌。电子和非银金融等行业跌幅最小，社会服务、传媒等行业跌幅较大。本周医药生物下跌 6%，跑输沪深 300 指数 2.75pct，在 31 个子行业中排名第18 位。2024 年 10 月第 2 周各板块均处于下跌态势，本周其他生物制品板块跌幅最小，下跌 4.25%；医院板块跌幅最大，下跌 9.85%。  推荐标的 推荐标的：制药及生物制品：九典制药、人福医药、苑东生物、百洋医药、恒瑞医药、和黄医药、泽璟制药；中药：悦康药业、方盛制药、羚锐制药、佐力药业；原料药：华海药业、普洛药业、奥锐特；医疗器械：奥泰生物、可孚医疗、爱博医疗、迈瑞医疗、开立医疗；CXO：药明合联、诺泰生物、药明生物、药明康德；科研服务：皓元医药、阿拉丁；医疗服务：海吉亚医疗、通策医疗；零售药店：益丰药房。  风险提示：政策波动风险、市场震荡风险、地缘政治风险等。 -36%-24%-12%0%12%24%2023-102024-022024-06医药生物沪深300相关研究报告 开源证券 证券研究报告 行业周报 行业研究 行业周报 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明 2 / 13 目 录 1、 2024 诺贝尔生理学或医学奖花落 miRNA，小核酸药物研发成长空间广阔 ...................................................................... 3 1.1、 miRNA 可参与基因调控，其异常表达与多种疾病发生发展息息相关 .................................................................... 3 1.2、 miRNA 类似物与靶向 miRNA 的反义寡核苷酸是调控胞内 miRNA 的 2 种有效策略 ........................................... 5 1.3、 siRNA 药物研发方兴未艾，国产药企多条管线进入临床阶段 .................................................................................. 6 2、 10 月第 2 周医药生物线下跌 6.00%，其他生物制品板块跌幅最小..................................................................................... 8 2.1、 板块行情：医药生物下跌 6%，跑输沪深 300 指数 2.75pct ....................................................................................... 8 2.2、 子板块行情：其他生物制品板块跌幅最小，医院板块跌幅最大 .............................................................................. 9 3、风险提示 .................................................................................................................................................................................... 11 图表目录 图 1： 2024 诺贝尔生理学或医学奖花落 miRNA，miRNA 药物研发成长空间广阔 ................................................................ 3 图 2： miRNA 主要通过诱导目标 mRNA 降解或抑制其翻译发挥其生物学功能 ..................................................................... 4 图 3： miRNA 类似物与靶向