2024年港股18A生物科技行业洞察报告：制药赛道（下）：创新药企首次实现全年盈利，未来发展路径如何选择

www.leadleo.com研究报告 2024/04www.leadleo.com报告提供的任何内容（包括但不限于数据、文字、图表、图像等）均系头豹研究院独有的高度机密性文件（在报告中另行标明出处者除外）。未经头豹研究院事先书面许可，任何人不得以任何方式擅自复制、再造、传播、出版、引用、改编、汇编本报告内容，若有违反上述约定的行为发生，头豹研究院保留采取法律措施、追究相关人员责任的权利。头豹研究院开展的所有商业活动均使用“头豹研究院”或“头豹”的商号、商标，头豹研究院无任何前述名称之外的其他分支机构，也未授权或聘用其他任何第三方代表头豹研究院开展商业活动。头豹研究院2024年港股18A生物科技行业洞察报告：制药赛道（下）创新药企首次实现全年盈利，未来发展路径如何选择2024 Hong Kong 18A Biotechnology Industry Insight Report团队介绍郝世超首席分析师Lamber.Hao@Leadleo.com何婉怡行业分析师Margaret.He@Leadleo.com头豹研究院咨询/合作网址：www.leadleo.com电话：13080197867（李先生）电话：18621660149（郝先生）深圳市华润置地大厦E座4105室www.leadleo.com400-072-5588港股18A生物科技行业：制药赛道研究报告| 2024/043摘要创新药License-out获得较大成功，国产创新实力得到全球认可，创新药备受市场关注；孤儿药较高的研发成功率将给予药企研发信心，同时在罕见病药物临床试验优惠政策的背景下，市场尤为关注罕见病治疗。中国生物科技行业作为国内医药政策红利和巨大未满足的临床需求的最直接受益者，其发展空间广阔港股18A规则自2018年运行以来，截至2023年年底，共有63家企业通过此规则在港股IPO，其中复宏汉霖、君实生物、诺辉健康、再鼎医药、诺诚健华、康希诺生物等已经成功摘“B”。虽然遇到寒冬困局，但2023年，多家Biotech创新药企首次实现全年盈利。并且18A企业用成功的商业案例已向市场发出积极的信号：如BioTech产品出海授权告捷、药物临床头对头试验成功、企业成功股权出售等◼ 核酸药物市场状况核酸药物能从源头进行干预，抑制疾病相关基因表达为病理性蛋白，或引入能够表达正常蛋白的基因弥补功能蛋白的不足。此外，核酸药物具有治疗效率高、药物毒性低、特异性强等优点，目前在治疗代谢性疾病、遗传疾病、癌症、预防感染性疾病等领域具有巨大的潜力。截至2023年年末，全球已有19款核酸药物获批上市（不包含3款已退市产品），包括9款ASO药物和7款RNAi药物◼ 人用疫苗市场状况疫苗接种是预防控制传染病最有效的手段，技术创新带来产业变革，不断拓展可预防的疾病类型。疫苗按技术产生时间分为三代疫苗，而按技术手段分为五小类，各个类型的疫苗有不同的优缺点，第一二代有着较强的实用性，而第三代疫苗则是第一次用于人类疾病以对抗新冠肺炎，技术有待提升。受品种开拓、质量提升、产能供应充足等多因素驱动，叠加国产药企多元化的商业模式、综合实力的不断提升及持续的创新研发，中国疫苗市场正快速发展◼ 细胞与基因疗法市场状况细胞与基因疗法(Cell and Gene Therapy, CGT)是指应用人自体或异体来源的细胞经体外改造后输入(或植入)人体，用于疾病治疗的过程。CGT产品的研发费用明显高于传统药物。CGT疗法在发现和临床前阶段的研发费用在9亿美元至11亿美元，临床阶段的费用在8亿美元至12亿美元，显著高于传统药物的6-7亿美元及6.5-7.8亿美元，约为传统药物的1.2-1.5倍。考察细分市场，细胞治疗药物研发领域融资排名前20%的项目9起涉及实体瘤或通用型，2起干细胞相关；基因治疗药物研发领域凭借前沿基因编辑技术为行业带来了巨大的想象空间Chapter 1核酸药物市场状况www.leadleo.com400-072-5588❑ 定义与分类❑ 获批上市情况❑ 治疗领域❑ 产业链图谱❑ 细分市场❑ 市场规模港股18A生物科技行业：制药赛道研究报告 | 2024/04www.leadleo.com400-072-55885核酸药物是具有特定碱基序列的药物，主要分为小核酸药物和mRNA两大类，能从源头进行干预，抑制疾病相关基因表达为病理性蛋白，或引入能够表达正常蛋白的基因弥补功能蛋白的不足制药赛道——核酸药物：定义与分类来源：弗若斯特沙利文，头豹研究院核酸药物的分类◼ 核酸药物靶向特异性强，作用长效，成为近年来热门创新疗法领域核酸是所有生命体遗传信息的载体，包括脱氧核糖核酸（DNA）和核糖核酸（RNA）两大类。随着分子生物学的发展，研究人员发现除编码蛋白质的核酸序列外，还存在大量非编码序列对人体生命活动发挥着重要的调控作用，如启动子、增强子、核酶、miRNA等。利用核酸分子的翻译或调控功能，作为干预疾病的药物，即为核酸药物。核酸药物能从源头进行干预，抑制疾病相关基因表达为病理性蛋白，或引入能够表达正常蛋白的基因弥补功能蛋白的不足。此外，核酸药物具有治疗效率高、药物毒性低、特异性强等优点，目前在治疗代谢性疾病、遗传疾病、癌症、预防感染性疾病等领域具有巨大的潜力。核酸药物ASO•单链DNA或修饰RNA寡核苷酸•调节靶RNA功能RNAi•siRNA可诱导基因沉默•miRNA可调节mRNA的翻译过程适配体•利用三维结构和配体蛋白特异性结合其他•saRNA可激活基因表达•tRNA碎片、sgRNA、U1 snRNA等mRNA疫苗•直接翻译含有编码抗原蛋白的mRNAmRNA药物•可作为蛋白质补充或替代疗法小核酸药物mRNA作用机制药物研发靶点数量•通过化学修饰及递送系统进入胞内，基于碱基互补原理对表达相关蛋白质的基因进行调节•靶向特异性强，作用长效•药物序列设计简便•无需传统药物的大规模筛选•研发周期短•药物靶点扩大至蛋白质上游，突破不可成药靶点限制•针对细胞内外和细胞膜蛋白均可发挥调节作用核酸药物特点◼ 核酸药物可主要分为小核酸药物和mRNA两大类核酸药物是具有特定碱基序列的药物，主要分为小核酸药物和mRNA两大类，小核酸药物主要包括反义核酸（ASO）、小干扰核酸（siRNA）、微小RNA（miRNA）、核酸适配体（Aptamer）和转运RNA（tRNA）碎片。mRNA产品可分为mRNA疫苗和mRNA药物。港股18A生物科技行业：制药赛道研究报告 | 2024/04www.leadleo.com400-072-55886核酸药物产业链上游为工艺、材料及服务供应商；中游为核酸药物生产研发企业，负责药物研发、生产、销售；下游主要为商业化服务环节制药赛道——核酸药物：产业链图谱来源：弗若斯特沙利文，头豹研究院上游原材料、服务供应商核酸药物行业上游供应商上游——供应商核酸药物行业产业链图谱小核酸药物上游核酸单体和试剂：包括转化寡核苷酸单体、小核酸文库、小核酸转染试剂、荧光标记小核酸序列、对照小核酸序列小核酸药物完成临床试验成本在千万元➢ 上游为技术、材料及服务供应商，包括原材料、制药设备仪器、实验耗材供应商等；上游成本较高，储备尚不成熟，亟待完善mRNA药物上游核心环节：质粒生产、mRNA